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ラプター・ファーマシューティカルズ(ティッカーシンボル:RPTP)はカリフォルニア州に本社を置く小さなバイオテクノロジー株です。

米国食品薬品局(FDA)は4月30日に遺伝性疾患のひとつ、腎性シスチン蓄積症の治療薬、プロシスビ(PROCYSBIシステアミン酒石酸塩)を承認しました。

この病気は米国での患者数が500人しかいないため、希少疾病薬に指定されました。それは7年間の独占販売権を与えられたことを意味します。

腎性シスチン蓄積症は小児期に適切な治療を受けなければシスチンと呼ばれるタンパク質が身体のあらゆる細胞に蓄積する病気です。それが腎臓に蓄積すると腎臓障害の原因となります。身体の糖分、塩分などがすぐに対外に排泄されてしまうので、成長が遅れ、低身長、骨の脆弱化、腎臓障害などをおこします。

ラプター・ファーマシューティカルズの予想では、今年年末までに125人の患者にプロシスビが投与される見込みです。同薬は患者一人当たり年間2,500万円もする高価な薬です。従って保険会社が払い戻しに応じるかどうかが重要なポイントとなります。いままでのところ払い戻しを渋る保険会社はありません。なお保険の払い戻し承認には2~3ヶ月が必要です。

これまでに米国内の88人の小児科医がプロシスビの処方箋を書きました。売上高の計上は患者に薬が届いた時点で行われます。

単純に計算すると仮に米国内の患者400人に一人当たり2,500万円のプロシスビを投与したとして、年間売上高は1億ドルになります。現在、同社の発行済み株式数は約5,800万株で株価は$13.7なので、時価総額は約8億ドルです。

同社は今後、欧州、カナダ、ブラジルなどでプロシスビの承認を申請する方針です。全世界での患者数は3,000人だと言われています。

同社の今年のEPS予想は-$1.23、来年は-44¢と赤字会社です。バランスシート上には7,400万ドルのキャッシュがあり、目先、キャッシュが無くなる心配は無いと思います。