ラプター・ファーマシューティカルズ(ティッカーシンボル:RPTP)が第3四半期決算を発表しています。良い内容でした:

EPS:予想-28¢に対し結果-16¢
売上高:予想280万ドルに対し結果660万ドル


同社は4月に遺伝性疾患のひとつ、腎性ジスチン蓄積症治療薬、プロシスビ(PROCYSBI=システアミン酒石酸塩)が米国食品医薬品局(FDA)から承認されました。
これまでに194の処方箋が書かれ、99人の患者がプロシスビを使用しはじめています。
つまり同社は今、承認されたばかりの新薬を、市場に出している最中なのですが、そこでは:

1.どのくらい早くお医者さんがこの新薬を処方しはじめるか?
2.保険の払い戻しが認められるか、そして払い戻しの過程は円滑か?


などのポイントが注目されます。これまでのところお医者さんは当初予想より積極的にプロシスビを処方しています。患者さんのリフィル(薬を継続して注文すること)も順調です。また保険の払い戻しも問題ありません。さらにメディケイドが2014年から払い戻しを義務付けることを発表しています。同薬は患者一人当たり年間2,500万円もする、極めて高価な薬です。

腎性シスチン蓄積症は小児期に適切な治療を受けなければシスチンと呼ばれるタンパク質が身体のあらゆる細胞に蓄積する病気です。それが腎臓に蓄積すると腎臓障害の原因となります。身体の糖分、塩分などが、すぐに体外に排泄されてしまうので、成長が遅れ、骨の脆弱化を起こします。

同社は好調な滑り出しを見て、ガイダンスを上方修正しました。

これまでのガイダンスでは2013年末までに125人の患者への投与を予定していましたが、これを160の患者に上方修正しました。

ラプター・ファーマシューティカルズはハンチントン病(舞踏病)治療薬のフェイズⅠ試験を行っています。現在、60人の患者に対して安全性の試験が行われており、今年の12月にそれが終わる予定です。患者は途中で諦めることなくこのブラインド・スタディーを継続しているので、来年春にその結果が発表される際、少なくともデータ・サンプル数は十分だと予想されます。

ハンチントン病は舞踏病運動を主体とする不随意運動と精神症状、認知症を症状とします。現在、原因療法はありません。この病気には世界で7.5万人の患者が居ると言われています。