カリフォルニア州ノバトに本社を置くラプター・ファーマシューティカルズ(ティッカーシンボル:RPTP)がリー脳症(Leigh Syndrome)治療薬の新薬臨床試験開始申請(IND)を米国食品医薬品局(FDA)に提出しました。

リー脳症はミトコンドリア病(Mitochondrial Disorders)の一種と考えられており、乳幼児が罹る病気です。精神運動発達遅延、けいれん、筋緊張、筋力低下などの症状があります。現在、アメリカでは毎年100人程度が新たにリー脳症と診断されています。ミトコンドリア病はミトコンドリアの機能低下が原因で起こる疾病の総称です。ミトコンドリアは細胞小器官のひとつで、細胞のエネルギーを生産する機能を司ります。細胞のエネルギー生産力が不十分だと、エネルギーを沢山消費する心臓、筋肉、神経などで様々な病気が発生します。

今回、ラプター・ファーマシューティカルズが臨床試験に使用する薬はRP103と呼ばれる薬で、既に腎性シスチン蓄積症治療薬として米国食品医薬品局から承認されており、プロシスビ(PROCYSBI=システアミン酒石酸塩)として市場に出回っている薬です。

同社はプロシスビをハンチントン病(舞踏病)治療薬としても試験中であり、来年早々にフェイズⅠ試験の結果が発表される見込みです。

今回のリー脳症向けの臨床試験では、安全性、副作用、薬効などが評価対象になるとされていますが、32人の患者に対して24週間にわたるフェイズⅡb臨床試験を行い、2014年末までにはそのうちの24人の患者の暫定データが入手される予定だとされています。

なおリー脳症に関してはカリフォルニア州マウンテンビューに本社を置くエジソン・ファーマシューティカルズもフェイズⅡb臨床試験を実施中です。エジソンの治療薬候補はEPI-743という名前であり、日本での販売権は大日本住友製薬が取得しています。